干细胞疗法：离我们还有多远？
干细胞（stem cell）的“干”字，译自英文“stem”，意为“树干”。换言之，干细胞就像树的树干，有了树干就可以长出树杈、树叶，并开花、结果。干细胞有两个重要特征：一是有高度的自我更新或自我复制能力；二是能够分化成多种类型的成熟细胞。所谓自我更新是指由一个干细胞分裂为两个细胞。其中一个细胞仍然保持干细胞的一切生物特性，从而保持身体内干细胞数量相对稳定；而另一个细胞则进一步增殖分化为前体细胞和成熟细胞。
按照不同的标准，干细胞又分为多种类型。比如，按照发育潜能，干细胞分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞三大类。全能干细胞是指能够发育成具有各种组织器官的完整个体潜能的细胞，如受精卵。多能干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能，但不具备发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定限制，如胚胎干细胞。单能干细胞是指只能向单一方向分化、产生一种或几种密切相关类型的细胞，如造血干细胞、神经干细胞、心脏干细胞等。
根据干细胞所处的发育阶段，干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞两大类。胚胎干细胞来自囊胚的内细胞团，是一种高度未分化细胞，具有发育的全能性，能分化出成体动物的所有组织和器官。成体干细胞是对胎儿、儿童和成人组织中存在的多潜能干细胞的统称。与胚胎干细胞相比，成体干细胞来源较广，获取相对容易；源于患者自身的成体干细胞在应用时不存在组织相容性的问题，可避免移植排异反应和使用免疫抑制。同时，成体干细胞致瘤风险很低，所受伦理学争议较少，因此具有广阔的应用前景。
目前比较热门的干细胞有两种。一是诱导多能干细胞（iPS细胞），它是指通过基因转染技术将某些转录因子导入动物或人的体细胞，使体细胞直接重构为胚胎干细胞细胞样的多潜能细胞。二是间充质干细胞（MSCs细胞），它存在于成人体内许多组织内，如骨、软骨、脂肪、皮肤、肌肉、神经、胰腺等，具有多向分化潜能，具有低免疫原性和向缺血或损伤组织归巢的特征，是再生医学中器官修复的理想种子细胞。
干细胞研究是20世纪90年代以来医学和生物学领域中最引人注目的热点之一。1999年，美国《科学》杂志将干细胞研究评为21世纪最重要的10项科研领域之首。当前，干细胞和再生医学的研究已成为自然科学中最为引人注目的领域，其理论的日臻完善和技术的迅猛发展必将在疾病治疗和生物医药等领域产生划时代的成果，是对传统医疗手段和医疗观念的一场重大革命。
从理论上讲，干细胞可以用于临床细胞移植治疗各种疾病和构建人工组织或器官，其适合的疾病包括：组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死，退行性病变如帕金森综合征，自体免疫性疾病如风湿性关节炎、糖尿病、骨关节疾病等。但是，这些研究大部分仍处于临床试验阶段，距离成为标准药品、用于临床疾病治疗仍有一段路。目前已经成为常规操作的，只有造血干细胞移植治疗血液系统疾病。
（作者：赵春华；中国医学科学院研究员）
- 发表于 2015-02-03 00:00
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